Специалисты московской лаборатории редактирования генома медико-генетического научного центра имени Бочкова с помощью генной инженерии исправили мутацию в гене CFTR, которая приводит к развитию муковисцидоза. Об этом сообщает «Медвестник».
По данным издания, к заболеванию приводят около 200 способов мутации гена CFTR из двух тысяч, известных науке. Российские генетики выбрали мутацию F508del, которая наиболее распространена в европейской популяции.
Для редактирования генома использовался редактор CRISPR/Cas9, который работает по принципу «молекулярных ножниц» — его создательницам в этом году вручили Нобелевскую премию. Короткая молекула доставляет белок Cas9 в нужный участок генома, затем Cas9 «разрезает» ДНК мутировавших клеток. Если добавить копии нужных генов в момент, когда клетка пытается устранить разрыв, то она включит их в свою ДНК.
Испытания проводились на иммортализированнойиклеточной линии CFTE29o- и плюрипотентных стволовых клетках человека с муковисцидозом (клетки кожи пациента, у которых «стерли» память и перепрограммировали в стволовые). В культуре CFTE29o- ученым удалось исправить мутацию около 3% клеток, в культуре клеток пациента — 5%. Для того чтобы вылечить это заболевание, нужно скорректировать 10-15% клеток, уточняет «Медвестник». Следующая задача для ученых — добиться улучшения этого результата.
Муковисцидоз — наследственное генетическое заболевание, которое поражает железы человека. Из-за этого процессы в организме нарушаются, а органы становятся подвержены тяжелым инфекциям.
Фото: Wikimedia Commons